基因编辑疗法的原理。
说起来简单,做起来难如登天。
人体的基因。
是几十亿个碱基对组成的长链。
要在这么长的链条上精准地找到那个“坏掉”的位置,然后剪掉它,再补上一段好的,还不能影响到旁边的正常基因。
这比在几百万行代码里找一个bug还难。
找bug至少还能用调试器,基因编辑用的是“分子剪刀”……crispr-cas9系统。
江辰从系统商城里兑换的基因编辑疗法技术方案,比目前全世界最先进的crispr技术还要领先好几代。
传统的crispr系统有脱靶的风险,可能剪错地方,导致新的基因突变。
而他这套方案,精准度提升了好几个数量级,脱靶率低到可以忽略不计。
林教授第一次看到这套方案的时候,整个人都傻了。
“江院士,这个导向rna的设计……是怎么做到这么精准的”
“机器学习,用stelris框架训练了一个深度学习模型,预测了所有可能的脱靶位点,然后反向优化了导向rna的序列。”
“所以这个方案是ai设计的”
“人设计的,ai优化的。”
“人设计的部分占多少”
“框架是我搭的,参数是我调的,ai负责跑算力。”
林教授沉默了。
他想起自己年轻时搞科研,跑一组数据要熬好几个通宵,眼睛熬得通红,手算的草稿纸堆成山。
现在江辰搞科研,画个框架,调个参数,让ai跑几分钟,然后说“挺好”。
这就是代差。
不,是物种差。
小王那边也在加班。
他负责的是基因编辑后的细胞修復机制建模,说白了就是“剪完之后怎么补”。
“江院士,这个同源定向修復的效率,能不能再往上提一点目前的理论上限是百分之六七十。”
“能,把修復模板的浓度提高一倍,再加一个辅助蛋白,效率能到百分之九十以上。”
小王在笔记本上疯狂记录,笔都快戳穿纸了。
“还有呢”
“细胞周期的同步化也可以优化,把细胞停在g2期,修復效率最高。”
“那怎么同步化”
“用小分子抑制剂,方案在资料第七章。”
小王翻到第七章,看了几行,又不说话了。
旁边的助教小声问他:“王哥,您怎么了”
“我在算。”
“算什么”
“算我这辈子能不能追上江院士的脚后跟。”
“算出来了吗”
“算出来了,下辈子都追不上。”
“那您还算”
“算一下,死心。”
……
三月中。
第一例基因编辑临床试验正式启动。
老太太被推进手术室之前,拉著儿子的手说了一句:
“儿啊,別哭,妈不疼。”
“妈,我没哭。”
“你眼睛都红了。”
“那是昨晚没睡好。”
“你骗妈。”
“妈,您別说话了,省点力气。”
“省什么力气,妈这辈子力气多得是,用不完。”
儿子没忍住,眼泪掉下来了。
老太太伸手帮他擦了擦,手上全是茧子,粗糙得像砂纸。
“別哭了,妈又不是不回来了。”
手术室的门关上了。
儿子蹲在走廊里,抱著头,肩膀一抖一抖的。
刘主任主刀。